Generalità
La deferoxamina è un principio attivo appartenente alla classe dei farmaci noti come agenti chelanti.
Il principio attivo, infatti, viene utilizzato per rimuovere l'eccesso di ferro e alluminio dall'organismo. Esso viene somministrato per via parenterale e i medicinali che lo contengono possono essere venduti in farmacia dietro presentazione di apposita ricetta medica. In quanto classificati come farmaci di fascia A, il loro costo può essere rimborsato dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN), anche se in alcuni casi potrebbe essere necessario corrispondere un piccolo ticket.
Esempi di Medicinali contenenti Deferoxamina
- Deferoxamina Noriderm®
- Desferal®
A Cosa Serve
Indicazioni Terapeutiche della Deferoxamina: quando può essere usata?
La deferoxamina viene utilizzata per rimuovere dall'organismo l'eccesso di ferro e di alluminio. Più precisamente, l'impiego del principio attivo è indicato:
- Per rimuovere il ferro in eccesso dovuto ad accumulo cronico in caso di:
- Accumulo di ferro dovuto a trasfusioni (emosiderosi trasfusionale), in particolare nelle seguenti patologie: talassemia maggiore, anemie congenite, anemia sideroblastica, anemia emolitica autoimmune;
- Accumulo di ferro sopra un certo valore soglia o associato a danno dei tessuti (emocromatosi primaria) in pazienti che presentano altre malattie concomitanti (ad esempio, grave anemia, malattie del cuore, basso contenuto di proteine nel sangue) che impediscono la salassoterapia (flebotomia);
- Accumulo di ferro associato a porfiria cutanea tarda in pazienti che non sono in grado di tollerare la salassoterapia.
- Per il trattamento delle intossicazioni da ferro acute;
- Per rimuovere l'eccesso di alluminio dovuto ad accumulo cronico in caso di patologie delle ossa correlate all'alluminio e/o patologie del cervello provocate da dialisi (encefalopatia dialitica) e/o anemia riferita all'alluminio;
- Per la diagnosi di accumulo di ferro o alluminio.
Avvertenze e Precauzioni
Cosa bisogna sapere prima di assumere la Deferoxamina
Prima di assumere la deferoxamina, è necessario informare il medico se:
- Se si hanno problemi cardiaci e si deve assumere vitamina C. In questi casi, il medico terrà il paziente sotto controllo e valuterà se prescrivere vitamina C, che potrà essere presa solo dopo un mese di regolare terapia con deferoxamina e ad un dosaggio giornaliero complessivo non superiore a 200 mg, in dosi separate. L'assunzione concomitante di deferoxamina e di dosi elevate di vitamina C (oltre 500 mg al giorno), infatti, può causare un peggioramento della funzione del cuore.
- Se si hanno problemi alla vista o all'udito (il medico sottoporrà il paziente ad esami della vista e dell'udito prima di iniziare il trattamento e, successivamente, ad intervalli regolari ogni 3 mesi, soprattutto se i livelli di ferritina sono bassi);
- Se si ha un'insufficienza renale, poiché la deferoxamina favorisce la rimozione di ferro e alluminio dall'organismo attraverso i reni e potrebbe essere necessaria la dialisi per aumentarne l'eliminazione.
- Se si soffre di iperparatiroidismo;
- se si è in gravidanza o se si sta allattando al seno.
Durante il trattamento con deferoxamina, invece, è opportuno informare subito il medico se:
- Si verifica un abbassamento della pressione sanguigna e shock che può manifestarsi con arrossamenti, battito cardiaco accelerato, collasso circolatorio, eruzioni cutanee (tali effetti potrebbero essere provocati da una velocità di somministrazione troppo elevata).
- Si manifestano: febbre alta, respiro corto, mal di gola, dolori addominali, diarrea acuta o malessere generalizzato, poiché potrebbero essere segni di infezione batterica o fungina.
- Si manifestano alterazioni della funzionalità renale visibili da analisi del sangue (aumento dei livelli ematici di creatinina);
- Insorgono disturbi visivi e/o uditivi.
- Si manifesta grave insufficienza respiratoria, in particolare se il paziente ha un'intossicazione acuta da ferro o la talassemia, poiché tale effetto potrebbe essere causato dalla somministrazione di una dose eccessiva di principio attivo.
Inoltre, quando ci si sottopone al trattamento con deferoxamina, è molto importante sapere che:
- Il trattamento con deferoxamina può causare convulsioni e accelerare l'insorgenza della demenza in dialisi. Questo si verifica soprattutto nei pazienti con malattie del cervello correlate all'alluminio e trattati con dosi elevate di principio attivo. Allo scopo di prevenire simili effetti, il medico potrebbe prescrivere al paziente la somministrazione di clonazepam.
- Il trattamento con deferoxamina per ridurre l'accumulo di alluminio può causare una riduzione dei livelli di calcio nel sangue e un peggioramento dell'iperparatiroidismo.
- Le urine dei pazienti trattati possono assumere un colore rossastro per via della presenza del complesso principio attivo-ferro.
Monitoraggio del paziente durante l'utilizzo di Deferoxamina
Durante la terapia con deferoxamina, il medico controllerà il paziente con esami del sangue e delle urine al fine di valutare regolarmente l'efficacia del trattamento e i livelli ematici di ferro.
Esami diagnostici e Deferoxamina
Qualora ci si debba sottoporre ad una scintigrafia che prevede l'uso di gallio 67, è necessario informare il medico, in quanto potrebbe essere necessario interrompere il trattamento con deferoxamina 48 ore prima di effettuare l'esame in questione.
Uso della Deferoxamina in bambini e adolescenti
La deferoxamina può essere utilizzata anche in bambini e adolescenti, tuttavia, essa potrebbe causare un ritardo della crescita. Per questo motivo, il medico monitorerà costantemente e regolarmente questa categoria di pazienti durante il trattamento con il principio attivo.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Il trattamento con deferoxamina può compromettere le capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari in quanto può causare disturbi neurologici, problemi alla vista e all'udito. In simili situazioni, le suddette attività devono essere evitate.
Interazioni
Interazioni Farmacologiche fra la Deferoxamina e Altri Farmaci
Prima di farsi somministrare la deferoxamina, è necessario informare il medico se si stanno assumendo o se sono stati assunti da poco:
- Proclorperazina;
- Eritropoietina;
- Vitamina C e prodotti che la contengono, a maggior ragione se in dosi superiori a 500 mg al dì.
In qualsiasi caso, il medico deve essere informato se si stanno assumendo, se sono stati assunti da poco o si ha intenzione di assumere medicinali o prodotti di qualsiasi tipo, compresi i farmaci senz'obbligo di prescrizione medica (SOP), i farmaci da banco (OTC), i prodotti erboristici e fitoterapici e i prodotti omeopatici.
Effetti Collaterali
Quali Effetti Indesiderati può causare la Deferoxamina?
La deferoxamina può causare diversi effetti indesiderati, anche se non tutti i pazienti li manifestano o li manifestano nello stesso modo. Infatti, ogni persona reagisce in maniera soggettiva alla somministrazione del farmaco, manifestando effetti indesiderati diversi per tipo ed intensità, oppure non manifestandone affatto.
Effetti indesiderati molto comuni e comuni
Fra gli effetti indesiderati che più comunemente possono insorgere durante il trattamento con deferoxamina, ritroviamo:
- Dolori muscolari e articolari;
- Reazioni al sito d'iniezione come dolore, ematoma, lieve gonfiore, eritema, prurito, escara, formazione di croste;
- Mal di testa;
- Febbre;
- Nausea;
- Orticaria;
- Ritardo nella crescita e alterazione a carico delle ossa (ad esempio, displasia metafisaria, una rara malattia delle ossa) a dosi elevate e nei bambini piccoli.
Effetti indesiderati non comuni, rari e molto rari
Fra gli effetti indesiderati che possono manifestarsi meno comunemente e più raramente nel corso della terapia con deferoxamina, troviamo:
- Compromissione dell'udito e/o tinnito;
- Vomito;
- Dolore addominale;
- Asma;
- Comparsa di vescicole, gonfiore dovuto ad accumulo di liquidi e sensazione di bruciore in corrispondenza del sito d'iniezione;
- Abbassamento della pressione sanguigna;
- Aumento del battito cardiaco;
- Problemi alla vista;
- Infezioni da funghi;
- Shock;
- Infiammazioni gastrointestinali causate da infezioni batteriche;
- Riduzione del numero di piastrine e globuli bianchi;
- Gravi reazioni allergiche, incluso shock anafilattico;
- Edema angioneurotico;
- Capogiri;
- Comparsa o peggioramento di malattie del cervello causate dalla dialisi alluminio-correlata, malattia dei nervi periferici, formicolii;
- Grave insufficienza respiratoria;
- Infiltrazione polmonare;
- Diarrea;
- Eruzione cutanea su tutto il corpo;
- Convulsioni;
- Spasmi muscolari;
- Insufficienza renale acuta, tubulopatia renale, aumento dei livelli ematici di creatinina.
Sovradosaggio da Deferoxamina
In caso di sovradosaggio da deferoxamina possono manifestarsi:
- Abbassamento della pressione sanguigna;
- Accelerazione o diminuzione del battito cardiaco;
- Disturbi gastrointestinali;
- Transitoria perdita della vista;
- Afasia;
- Agitazione;
- Mal di testa;
- Nausea;
- Grave insufficienza renale.
Nei pazienti con intossicazione acuta da ferro e nei talassemici, inoltre, in seguito all'assunzione di dosi molto elevate di deferoxamina è stata descritta una grave insufficienza respiratoria. Il trattamento del sovradosaggio sarà sintomatico e di supporto, variabile in funzione delle condizioni del paziente.
Come Agisce
Come Funziona la Deferoxamina e con quale Meccanismo d'Azione agisce?
La deferoxamina è un agente chelante che forma complessi prevalentemente con ioni ferro e alluminio trivalenti (Feᶾ⁺ e Alᶾ⁺). L'affinità della deferoxamina per altri ioni bivalenti come Fe²⁺, Cu²⁺, Zn²⁺ e Ca²⁺, invece, è sostanzialmente inferiore.
La chelazione avviene con rapporto molare 1:1, vale a dire che 1 grammo di deferoxamina può teoricamente legare 85 mg di ferro trivalente o 41 mg di alluminio trivalente. Grazie alle sue proprietà chelanti, il principio attivo può legare il ferro libero sia nel plasma che nelle cellule, formando il complesso ferriossamina (FO). L'escrezione urinaria di tale complesso deriva soprattutto dal turnover del ferro plasmatico, mentre il ferro presente nelle feci riflette soprattutto la chelazione intraepatica. Il ferro può essere chelato dalla ferritina e dall'emosiderina, ma in maniera relativamente bassa in presenza di concentrazioni di deferoxamina clinicamente rilevanti. Si sottolinea, tuttavia, che la deferoxamina non è in grado di mobilizzare il ferro contenuto nella transferrina, nell'emoglobina o in altre sostanze contenenti un gruppo eme.
La deferoxamina può anche mobilizzare e chelare l'alluminio, formando un complesso alluminossamina (AlO).
Riassumendo, la deferoxamina si lega al ferro e all'alluminio in eccesso, formandovi un complesso e favorendone la rimozione principalmente con le urine e le feci.
Dosaggio e Modo d'uso
In quale Dosaggio si usa la Deferoxamina?
La deferoxamina è disponibile in forma di polvere per soluzione iniettabile che deve essere dissolta in apposito solvente adatto alle iniezioni prima dell'uso. Una volta ricostituita la soluzione iniettabile, questa può essere somministrata per via sottocutanea, endovenosa o intramuscolare. La somministrazione di deferoxamina viene solitamente effettuata da un medico o da un infermiere. Sarà il medico a stabilire quale via di somministrazione utilizzare e quale dosaggio impiegare a seconda del disturbo che si deve trattare. Ad ogni modo, di seguito verranno riportati i dosaggi solitamente impiegati in terapia. Per maggiori informazioni sia sul dosaggio che sulla modalità d'uso dei medicinali a base di deferoxamina, far riferimento a quanto riportato sul foglietto illustrativo del medicinale a base di deferoxamina che si deve assumere e chiedere consiglio al proprio medico.
- Trattamento dell'accumulo cronico di ferro: la dose media raccomandata è di 20-60 mg/kg di peso corporeo al giorno. La via di somministrazione può essere un'infusione lenta sottocutanea, oppure è possibile portare una pompa portatile leggera per 8-12 ore.
- Trattamento dell'intossicazione acuta da ferro: in questi casi, la deferoxamina è impiegata in aggiunta ad altri trattamenti. La via di somministrazione più usata è l'infusione continua in una vena (somministrazione endovenosa). La dose raccomandata è di 15 mg/kg di peso corporeo all'ora. Il medico ridurrà la dose dopo 4-6 ore o appena possibile, in modo da non superare la dose raccomandata di 80 mg/kg di peso corporeo al giorno.
- Trattamento dell'accumulo cronico di alluminio: la dose verrà stabilita caso per caso dal medico. Nei pazienti in dialisi, la dose di deferoxamina raccomandata è di 5 mg/kg di peso corporeo somministrata mediante infusione lenta in una vena una volta alla settimana.
- Diagnosi dell'accumulo di ferro o alluminio:
- Valutazione dell'accumulo di ferro: al paziente verrà iniettata una dose di 500 mg di deferoxamina per via intramuscolare e gli sarà chiesto di raccogliere le urine nelle 6 ore successive per determinare il contenuto di ferro.
- Valutazione dell'accumulo di alluminio: il livello di alluminio nel sangue sarà determinato appena prima della dialisi e all'inizio della dialisi successiva. La deferoxamina verrà somministrata alla dose di 5 mg/kg di peso corporeo mediante infusione lenta in una vena durante gli ultimi 60 minuti della dialisi.
Gravidanza e Allattamento
La Deferoxamina può essere usata durante la Gestazione e l'Allattamento al Seno?
I dati sull'uso della deferoxamina nelle donne in gravidanza sono limitati e i potenziali rischi per madre e feto non sono noti. Per tale ragione, il medico può decidere di utilizzare il principio attivo nelle gestanti solo dopo un'attenta valutazione del rapporto fra i benefici attesi per la madre e i potenziali rischi per il feto.
Poiché la deferoxamina può essere escreta nel latte materno, è opportuno informare il medico se si sta allattando al seno prima di assumere il principio attivo. Questa figura sanitaria fornirà alla madre tutte le indicazioni del caso.
Controindicazioni
Quando la Deferoxamina NON deve essere usata
L'uso della deferoxamina è controindicato in caso di allergia nota allo stesso principio attivo e/o ad uno o più degli eccipienti presenti nel medicinale che si deve utilizzare.