Replagal - Agalsidasi alfa

Informazioni su Replagal agalsidasi alfa fornite da EMEA

Che cos'è Replagal?

Replagal è una soluzione per infusione, che contiene la sostanza attiva agalsidasi alfa.

Per che cosa si usa Replagal?

Replagal viene utilizzato per trattare pazienti affetti da malattia di Fabry, una rara patologia ereditaria.
I pazienti che soffrono di questa malattia presentano una carenza dell'enzima alfa-galattosidasi A. Tale enzima normalmente scompone il lipide globotriaosilceramide (Gb3). Se manca tale enzima, il Gb3 non può essere scomposto e si accumula nelle cellule, ad esempio in quelle renali.
I pazienti affetti dalla malattia di Fabry possono presentare un'ampia sintomatologia, che include disturbi gravi, come insufficienza renale, problemi cardiaci e ictus.
Siccome il numero di pazienti affetti dalla malattia di Fabry è scarso, questa malattia è considerata "rara" e l'8 agosto 2000 Replagal è stato designato "medicinale orfano" (medicinale usato per curare malattie rare).
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Replagal?

Replagal deve essere somministrato sotto il controllo di un medico specializzato nella cura della malattia di Fabry o di altre patologie metaboliche ereditarie. Viene somministrato mediante un'infusione endovenosa di 0,2 mg/kg di peso corporeo per 40 minuti ogni 2 settimane. In alcuni studiè stato esaminato l'effetto di Replagal somministrato ai bambini ed è stato quindi suggerito che Replagal può essere usato in bambini da 7 a 18 anni alla stessa dose. I pazienti che hanno gravi problemi renali presentano una risposta minore al trattamento. Replagal è destinato ad un impiego a lungo termine.

Come agisce Replagal?

Replagal è una terapia enzimatica sostitutiva, ossia una terapia che fornisce ai pazienti l'enzima di cui mancano. Replagal è destinato a sostituire l'enzima umano alfa-galattosidasi A, di cui sono carenti le persone affette da malattia di Fabry. Il principio attivo di Replagal, l'agalsidasi alfa, è una copia dell'enzima umano prodotta con un metodo chiamato "tecnologia del DNA ricombinante": l'enzima viene prodotto da una cellula in cui è stato immesso un gene (DNA) che la rende capace di produrre l'enzima. Tale enzima sostitutivo favorisce la scomposizione del Gb3 impedendone l'accumulo nelle cellule.

Quali studi sono stati effettuati su Replagal?

Replagal è stato esaminato in due studi clinici, su un totale di 40 pazienti maschi. Replagal è stato confrontato con un placebo (trattamento fittizio); in uno studio è stato misurato il suo effetto sul dolore, mentre in un altro studio è stato esaminato il suo effetto sull'eliminazione del Gb3 dal ventricolo sinistro (miocardio). È stato anche svolto uno studio su 15 pazienti donne (carrier).
Replagal è inoltre stato studiato in 24 bambini di età compresa tra 6 anni e mezzo e 18 anni.

Quali benefici ha mostrato Replagal nel corso degli studi?

Dopo 6 mesi di terapia, Replagal ha ridotto notevolmente il dolore nei pazienti trattati in confronto a quelli sottoposti a placebo (trattamento fittizio). Replagal ha prodotto in media una riduzione della massa del ventricolo sinistro di 11,5 g, mentre i pazienti trattati con placebo hanno subìto un aumento di 21,8 g. Questi risultati indicano che i sintomi della malattia migliorano o che la malattia rimane stabile. Nelle donne gli effetti sono risultati comparabili ai risultati riscontrati negli uomini. I bambini che hanno ricevuto un trattamento di 6 mesi con Replagal non hanno mostrato un aumento della massa cardiaca ed i livelli di Gb3 nel sangue erano diminuiti.

Qual è il rischio associato a Replagal?

Gli effetti collaterali più comuni (riscontrati in più di un paziente su 10 durante gli studi) sono causati dall'infusione piuttosto che dal medicinale stesso. Si tratta soprattutto di brividi, mal di testa, nausea, piressia (febbre), rossore del volto e fatica (stanchezza), che generalmente non sono gravi. Tra gli altri effetti indesiderati molto comuni figurano dolore e disagio. Gli effetti collaterali segnalati nei bambini sono simili a quelli riscontrati negli adulti. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Replagal, si rimanda al foglio illustrativo.
I pazienti che assumono Replagal possono sviluppare anticorpi (proteine prodotte come reazione a Replagal, che possono compromettere il trattamento).
Replagal non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero rivelarsi ipersensibili (allergici) all'agalsidasi alfa o ad altri ingredienti del medicinale.

Perché è stato approvato Replagal?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che per i pazienti affetti da malattia di Fabry, il trattamento con Replagal è in grado di produrre benefici clinici nel lungo periodo. Il CHMP ha deciso che i benefici di Replagal sono superiori ai rischi e ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale.
Replagal è stato autorizzato "in circostanze eccezionali", poiché, dato che viene impiegato per trattare una malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni più dettagliate sul medicinale. L'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) riesamina ogni anno le nuove informazioni disponibili e, se necessario, la presente sintesi sarà aggiornata.

Quali informazioni sono ancora attese per Replagal?

La ditta che produce Replagal svolgerà ulteriori studi sul medicinale, soprattutto per ottenere i risultati di 5 anni di terapia, altre posologie, dosi di mantenimento e studi sui bambini.

Altre informazioni su Replagal

Il 3 agosto 2001 la Commissione europea ha rilasciato alla TKT Europe AB un'autorizzazione all'immissione in commercio per Replagal, valida in tutta l'Unione europea. L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rinnovata il 3 agosto 2006. Per la registrazione della qualifica di medicinale orfano di Replagal, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Replagal, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 02-2007


Le informazioni su Replagal agalsidasi alfa pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.